La société de biotechnologie américaine Life Biosciences a franchi une étape historique en obtenant l'autorisation de mener des essais cliniques chez l'humain pour son médicament ER-100. Ce médicament active le système de régénération cellulaire, une première en médecine moderne.
La recherche scientifique moderne démontre que la principale cause du vieillissement n'est pas la lésion de l'ADN, mais les modifications épigénétiques. Celles-ci résultent de modifications du système de régulation de l'état «actif» et «inactif» des gènes. Avec le temps, ces modifications s'accumulent, perturbant le fonctionnement normal des cellules et réduisant leur capacité de régénération.
En 2006, Shinya Yamanaka a découvert qu'en réactivant quatre gènes — Oct4, Sox2, Klf4 et c-Myc (OSKM) — dans des cellules matures, il était possible de leur redonner un état similaire à celui des cellules embryonnaires. Cette découverte lui a valu le prix Nobel. Par la suite, Yamanaka a démontré que l'activation partielle de ces facteurs, associée au contrôle de la production de protéines par la cellule, permettait de la rajeunir sans la transformer complètement en cellule souche. Cette méthode est appelée «reprogrammation épigénétique».
En raison du risque accru de cancer associé à c-Myc, ce sont actuellement les facteurs OSK (Oct4, Sox2, Klf4) qui sont privilégiés. Des expériences menées à la Harvard Medical School en 2020 ont montré que l'activation des facteurs OSK dans les neurones rétiniens de souris permettait de restaurer un état épigénétique de jeunesse. Il en a résulté la réparation des ramifications neuronales endommagées et une amélioration significative de la vision des souris.
Ces connaissances ont servi de base à la thérapie ER-100, développée par Life Biosciences. Cette thérapie génique restaure uniquement les paramètres épigénétiques en activant temporairement les facteurs OSK dans les cellules rétiniennes, ramenant ainsi la cellule à un état plus jeune. Auparavant, de telles expériences étaient menées sur des souris, des primates et des modèles de laboratoire.
Cet essai promet d'ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques efficaces pour la santé humaine et le rajeunissement, et marquera le début d'une nouvelle ère en biotechnologie et en médecine.
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