КРИСПР-терапия: первая успешная операция на человеке

Следующий крупный шаг в области биотехнологий сделали специалисты американской компании Приме Медикине. Они впервые успешно испытали на людях новую генную терапию, называемую редактированием праймеров. Подробная статья об этом опубликована в журнале Натуре.

Революционная технология основана на КРИСПР и позволяет вносить целенаправленные и точные изменения в ДНК организма. То есть специалисты смогли точно определить мутацию в нужном гене и внести в него соответствующую «коррекцию».

Первым человеком, перенесшим операцию КРИСПР, стал 18-летний мужчина, страдавший редким, опасным для жизни иммунным заболеванием под названием хронический гранулематоз с полиангиитом. При отсутствии лечения это заболевание может привести к смерти в течение 6–12 месяцев.

Врачи Приме Медикине взяли стволовые клетки из крови пациента и исправили мутацию в лабораторных условиях с помощью КРИСПР. Затем он прошел курс химиотерапии, и отредактированные клетки были повторно введены в его организм.

Через месяц результаты оказались положительными: у пациента не было серьезных побочных эффектов, активность ферментов, важных для иммунитета, восстановилась у 65% нейтрофилов. Этого достаточно, чтобы восстановить иммунную систему до нормального уровня.

Однако Приме Медикине решила пока не внедрять эту терапию в широких масштабах. Причина в том, что методология очень сложная и дорогая. Теперь компания намерена работать над разработкой более простых и дешевых генных модификаций, которые можно будет напрямую вводить в организм.

Редакция Замин.уз продолжит освещать то, как подобные технологические инновации в медицине могут изменить жизнь людей. Как вы думаете, какие возможности откроет генетическое редактирование для здоровья человека в будущем?