CRISPR tedavisi: İnsan üzerinde ilk başarılı operasyon

Biyoteknoloji alanında bir sonraki büyük adım, ABD'li Prime Medicine şirketinin uzmanları tarafından atıldı. Primer düzenleme adı verilen yeni bir gen terapisini ilk kez insanlarda başarıyla test ettiler. Konuyla ilgili detaylı bir makale Nature dergisinde yayımlandı.

CRISPR'a dayanan devrim niteliğindeki teknoloji, vücudun DNA'sında hedefli, kesin değişiklikler yapmayı mümkün kılıyor. Yani uzmanlar istenilen gendeki mutasyonu doğru bir şekilde tespit edip, ona uygun "düzeltmeyi" uygulayabilmişlerdir.

CRISPR ameliyatı geçiren ilk kişi, kronik granülomatozis ve polianjiitis adı verilen nadir görülen, yaşamı tehdit eden bir bağışıklık bozukluğuna sahip 18 yaşında bir erkekti. Bu hastalık tedavi edilmezse 6-12 ay içinde ölüme yol açabilir.

Prime Medicine doktorları hastanın kanından kök hücreler aldı ve laboratuvarda CRISPR kullanarak mutasyonu düzeltti. Daha sonra kemoterapi uygulandı ve düzenlenen hücreler tekrar vücuduna verildi.

Bir ay sonra sonuçlar olumluydu: Hastada ciddi yan etkiler görülmedi, nötrofillerin %65'inde bağışıklık için önemli olan enzimlerin aktivitesi geri geldi. Bu, bağışıklık sisteminin normale dönmesi için yeterlidir.

Ancak Prime Medicine, şimdilik bu tedaviyi büyük ölçekte uygulamama kararı aldı. Bunun sebebi ise metodolojinin çok karmaşık ve pahalı olmasıdır. Şirket şimdi doğrudan vücuda uygulanabilen, daha basit ve ucuz gen modifikasyonları geliştirmek için çalışmayı hedefliyor.

Zamin.uz editör ekibi, tıp alanındaki bu tür teknolojik yeniliklerin insan hayatını nasıl değiştirebileceğini vurgulamaya devam edecek. Sizce genetik düzenleme gelecekte insan sağlığı açısından hangi kapıları açacak? Telegram’da «Zamin»i takip edin!